Beadták a gyűjtés nyomán beszerzett gyógyszert kedden a genetikai betegségben szenvedő Leventének - közölte a Magyarországi Református Egyház Bethesda Gyermekkórháza az MTI-vel.

Az intézmény azt írta: immár második alkalommal alkalmazták az Egyesült Államokban szabadalmaztatott, Európában még nem törzskönyvezett génterápiás gyógyszert. A sikeres társadalmi gyűjtést követően Levente, a kórház SMA-s betege Magyarországon másodikként kapta meg az egyszeri génterápiás kezelést.

Forrás: Facebook/Levente SMA2

Ez az egyszeri kezelés csökkentheti a betegség terhét a beteg, a család és az egészségügyi rendszer számára, felváltva az ismétlődő, élethosszig tartó terápiát - emelték ki. Levente az egészségügyi beavatkozást jól viselte, jelenleg elkülönített környezetben lábadozik, várhatóan szerdán haza is mehet - áll a közleményben.

Az SMA spinalis muscularis atrophia egy ritka genetikai betegség, lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatt halálhoz vezet.
Korábban egy másik SMA-s kisfiú, Zente kezelésére ugyancsak társadalmi összefogással indítottak gyűjtést. Zente október végén szintén a Bethesda kórházban kapta meg a mintegy 700 millió forintos készítményt.